目的: 过敏性紫癜部分病例肾外症状突出，表现为反复严重的紫癜样皮疹、消化道症状及关节症状，针对该类患儿目前缺乏规范有效的治疗方案，常用的糖皮质激素、丙种球蛋白及血液净化等治疗方案疗效不佳且费用昂贵。他克莫司（TAC）在紫癜性肾炎的治疗中显示疗效，本研究观察他克莫司治疗对肾外症状反复的过敏性紫癜疗效。

方法: 2013年10月-2017年8月10例肾外症状反复的过敏性紫癜患儿，常规治疗后肾外症状持续≧4周或临床症状反复≧3次，给予他克莫司0.05-0.1mg/（kg.d）一日两次口服，服药3天检测他克莫司血药谷浓度，肾外症状完全缓解后1周内停药，总疗程不超过21天，期间记录他克莫司使用前后皮肤紫癜、关节、腹部症状、血管性水肿等肾外症状缓解天数，并监测尿常规、尿蛋白定量及肝肾功能血糖，观察终点为用药后60天。
 

结果: 10例患儿中均出现皮肤紫癜反复或持续，病程29天~长>3个月；9/10例出现血便及腹痛等消化道症状，症状持续2~25天；8/10例出现关节肿痛，持续1~9天；1例出现血管神经性水肿，持续3天，所有患儿在他克莫司使用前均出现至少3次以上临床症状反复。他克莫司治疗前所有病例均使用过糖皮质激素，最短14天，最长>2个月，其中3例患儿同时使用丙种球蛋白治疗。本组患儿中的7/10例于口服他克莫司后3天进行血药浓度监测，其中5/7例血药浓度达标，9/10例患儿在口服药5天内肾外症状完全消退，1例患儿肾外症状持续时间明显缩短，症状复发间歇期延长。10例患儿治疗前尿检未提示紫癜相关肾脏受累，治疗后随访过程中先后有4例患儿尿常规提示蛋白尿及镜下血尿，其中2例分别在口服他克莫司疗程20天及22天经24小时尿蛋白定量检测证实为大量蛋白尿，经肾穿证实均为紫癜性肾炎IIIa期及IIIb期，1例患儿口服他克莫司2周因尿检异常自动出院转诊外院，停用他克莫司改吗替麦考酚酯口服，病情进展肾穿证实为紫癜性肾炎IIIb期，1例患儿在随访期间出现蛋白尿及镜下血尿，2个月时肾穿为紫癜性肾炎IIa期。所有病例观察期间均未发现肝肾损伤。

结论: 1.本组研究发现对于无肾脏受累但肾外症状反复且糖皮质激素疗效欠佳的部分过敏性紫癜患儿，他克莫司在治疗肾外症状反复的过敏性紫癜显示出了良好的治疗效果，起效迅速，疗效好，安全性高2.他克莫司短期治疗，仍有部分病例进展为紫癜性肾炎，其是否有减少肾损伤发生作用，尚有待进一步研究。3本研究入组病例少，进一步的疗效需要大样本及长期观察。