目的: 通过总结应用托珠单抗治疗儿童难治性或危重大动脉炎患者临床资料及文献复习，探讨托珠单抗在儿童大动脉炎的疗效及安全性。

方法: 通过回顾性分析我院2017年7月至今收治5例应用托珠单抗治疗的儿童大动脉炎患者临床资料，进行文献复习,总结分析托珠单抗在儿童大动脉炎的疗效及安全性。

结果:

我院2017年7月至今收治5例应用托珠单抗治疗的儿童大动脉炎患者，其中男3例，女2例，发病年龄1~13岁不等，平均年龄7.4岁。其中2例患儿分别为主动脉弓型及胸腹主动脉型，长期应用激素及多种免疫抑制剂治疗3~7年不等，并尝试应用类克、美罗华治疗，疾病活动控制不佳，仍有全身炎症反应及血管病变进展，考虑为难治性大动脉炎，2018年换用托珠单抗治疗后全身症状明显改善，炎症指标降至正常。3例为初治大动脉炎患者，其中1例男孩，13岁，为主动脉弓型+冠状动脉受累，继发急性心肌梗死；1例7岁女孩，为胸腹主动脉型，继发严重心力衰竭；1例10岁男孩，为混合型，伴有单侧肾动脉闭塞。3例患儿初始治疗均采用无激素疗法，即托珠单抗+免疫抑制剂（骁悉或甲氨喋呤）联合治疗，托珠单抗剂量为8mg/kg/次，每4周1次。治疗4周后炎症指标均降至正常，患儿胸痛、腹痛、肢体疼痛症状迅速缓解。目前3/5例患儿已应用托珠单抗6个月，2/5例患儿已应用托珠单抗治疗2月，监测5例患儿炎症指标均正常，3例患儿血管病变无进展，1例患儿血管狭窄有改善，1例患儿（合并心肌梗死患儿）虽临床无症状、炎症指标正常，但血管病变仍有进展。5例患儿均未出现托珠单抗药物相关副作用。通过文献复习，检索到应用托珠单抗治疗者105例，平均年龄22岁（3~60岁不等），其中72%为难治性大动脉炎患者，托珠单抗治疗疗程平均为12个月（6-20月不等）。85%患者在应用托珠单抗治疗3月内达临床缓解，65%以上患者可以获得血管病变改善。仅约9%患者在药物减量或停药后出现疾病复发。18%患者出现药物相关不良反应,包括感染、粒细胞减少、肝功能损害、胰腺炎、皮疹、乳腺癌。

结论: 托珠单抗对于难治性或危重儿童大动脉炎患者，安全且有效，可快速实现病情缓解，并可避免应用糖皮质激素或快速助减糖皮质激素用量，对于TNF-α受体拮抗剂治疗无效者亦呈现出较好疗效，为大动脉炎治疗提供新的思路。